Fda approuve un nouveau traitement pour cibler l'anomalie dans la drépanocytose

Fda approuve un nouveau traitement pour cibler l'anomalie dans la drépanocytose

Posted on


Aujourd'hui, la Food and Drug Administration des États-Unis a accordé une approbation accélérée à Oxbryta (voxelotor) pour le traitement de la drépanocytose (SCD) chez les adultes et les patients pédiatriques de 12 ans et plus.

« L'approbation d'aujourd'hui donne un espoir supplémentaire aux 100 000 personnes aux États-Unis et aux plus de 20 millions de personnes dans le monde qui vivent avec ce trouble sanguin débilitant », a déclaré le commissaire par intérim de la FDA, Adm. Brett P. Giroir, M.D. « Nos investissements scientifiques nous ont amenés à un point où nous disposons de beaucoup plus d'outils dans la lutte contre la drépanocytose, qui présente des défis quotidiens pour ceux qui en vivent. Nous demeurons déterminés à faire connaître cette maladie en tant que priorité de santé publique et à approuver de nouvelles thérapies qui se sont avérées sûres et efficaces. En plus de l'amélioration de l'éducation des fournisseurs, de l'autonomisation des patients et de l'amélioration des systèmes de prestation des soins, ces médicaments nouvellement approuvés ont le potentiel d'avoir un impact immédiat sur les personnes vivant avec la DSP.

La drépanocytose est un trouble sanguin héréditaire à vie dans lequel les globules rouges sont de forme anormale (en forme de croissant, ou de faucille), qui limite le flux dans les vaisseaux sanguins et limite la livraison d'oxygène aux tissus du corps, conduisant à une douleur sévère et des organes Dommages. Il est également caractérisé par une inflammation grave et chronique qui aggrave les crises vaso-occlusives au cours desquelles les patients éprouvent des épisodes de douleur extrême et des dommages aux organes. Des études non cliniques ont démontré qu'Oxbryta inhibe la daucêtreration des globules rouges, améliore la déformation des globules rouges (capacité d'un globule rouge à changer de forme) et améliore la capacité du sang à circuler.

"Oxbryta est un inhibiteur de la polymérisation de l'hémoglobine drépanocytose désoxygénée, qui est l'anomalie centrale dans la drépanocytose", a déclaré Richard Pazdur, MD, directeur du Centre d'oncologie de la FDA de l'excellence et directeur par intérim de l'Office of Oncologic Maladies dans le Centre de la FDA pour l'évaluation et la recherche de médicaments. « Avec Oxbryta, les cellules drépanocytoses sont moins susceptibles de se lier ensemble et de former la forme de la drépanocytose, ce qui peut causer de faibles niveaux d'hémoglobine en raison de la destruction des globules rouges. Cette thérapie offre une nouvelle option de traitement pour les patients atteints de cette maladie grave et potentiellement mortelle.

L'approbation d'Oxbryta était basée sur les résultats d'un essai clinique avec 274 patients atteints de drépanocytose. Dans l'étude, 90 patients ont reçu 1500 mg d'Oxbryta, 92 patients ont reçu 900 mg d'Oxbryta et 92 patients ont reçu un placebo. L'efficacité a été basée sur une augmentation du taux de réponse d'hémoglobine dans les patients qui ont reçu 1500 mg d'Oxbryta, qui était 51.1% pour ces patients comparés à 6.5% dans le groupe de placebo. Les effets secondaires courants chez les patients prenant Oxbryta étaient des maux de tête, de la diarrhée, des douleurs abdominales, des nausées, de la fatigue, des éruptions cutanées et de la pyrexie (fièvre).

Oxbryta a obtenu l'approbation accélérée, qui permet à la FDA d'approuver des médicaments pour des conditions graves pour combler un besoin médical non satisfait basé sur un résultat qui est raisonnablement susceptible de prédire un avantage clinique pour les patients. D'autres essais cliniques sont nécessaires pour vérifier et décrire les avantages cliniques d'Oxbryta.

La FDA a accordé cette demande Fast Track désignation. Oxbryta a également reçu la désignation de médicament orphelin, qui offre des incitations pour aider et encourager le développement de médicaments pour les maladies rares. La FDA a accordé l'approbation d'Oxbryta à Global Blood Therapeutics.

 

2 thoughts on “Fda approuve un nouveau traitement pour cibler l'anomalie dans la drépanocytose

  1. Ce médicament peut il être administré aux personnes porteurs du gène de la drépanocytose? (AS) dans le but de limiter la transmission à leurs enfants à naître

Laisser un commentaire

Votre adresse courriel ne sera pas publiée. Les champs obligatoires sont indiqués avec *

Name *

Ce site utilise Akismet pour réduire le pourriel. En savoir plus sur comment les données de vos commentaires sont utilisées.