Un patient espère que l'édition de gènes peut aider à la douleur de la maladie des cellules drépanocytoses

Un patient espère que l'édition de gènes peut aider à la douleur de la maladie des cellules drépanocytoses

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Victoria Gray glisse ouvrir une porte de placard, sort une valise et commence à emballer des piles de vêtements.

« Mon Dieu, dit Gray. «Ai-je vraiment apporter tout cela?»

Gray, qui a la drépanocytose, est le premier patient atteint d’une maladie génétique que les médecins aux États-Unis ont essayé de traiter en utilisant la puissante technique d’édition de gènes CRISPR.

Aujourd’hui, Gray se prépare à rentrer enfin à la maison à Forest, Miss., après des mois loin de ses quatre enfants afin qu’elle puisse subir le traitement expérimental, qui implique des perfusions de cellules de moelle osseuse génétiquement modifiées.

« Je suis très excité, » dit Gray, qui a vécu dans un appartement temporaire à Nashville, Tennessee, pendant plusieurs semaines depuis qu’il a obtenu son congé du TriStar Centennial Medical Center à proximité. « Je sais que ça va être émotif pour moi. Les câlins, les baisers et tout ce qui m’est manqué me manquent.

NPR a un accès exclusif à la chronique du voyage de Gray à travers l’essai clinique très attendu. » Victoria est une pionnière dans ce domaine. Et nous sommes très excités », dit son médecin, Haydar Frangoul.